現在の治療とは異なり、新しい手順は高速で、外科的に非侵襲的です。 それは、到達困難な細胞にそれらを供給するために、網膜全体を通る正常な遺伝子の輸送から成ります。
過去6年間、科学者のいくつかのグループは、正常な遺伝子を含むウイルスを欠陥遺伝子のある眼の網膜に直接注入する戦術により、まれな遺伝性眼疾患に苦しむ患者の治療に成功しています。 。 しかし、この非常に侵襲的なプロセスが非常に迅速であると考えるように誘う可能性があるにもかかわらず、正常な遺伝子を持つウイルスは修復が必要なすべての網膜細胞に到達することができませんでした。
網膜に針を刺し、その背後にデザインウイルスを注入することは、やや危険な外科手術です。 しかし、遺伝子輸送および送達に使用されるウイルスは、光受容体、治療遺伝子が必要とする光感受性細胞に到達するまで眼全体を通過できないため、医師には他の選択肢がありませんでした。
14年間の研究の後、カリフォルニア大学バークレー校の化学および生体分子工学の教授であり、同大学に付属するバークレー幹細胞センターのディレクターであるデイビッド・シャファーのチームは、遺伝子操作によって注入されたウイルスを取得しました目の硝子体液内でのみ、安全かつ外科的に非侵襲的な方法で、到達困難な細胞集団に遺伝子を輸送します。
新しいウイルスは、げっ歯類の2つのヒト変性眼疾患のモデルで現在の治療法よりもはるかによく機能し、サルの目の光受容細胞に侵入することができます。
シャッファーと彼のチームは現在、医師と協力して、この遺伝子入力技術の使用から最も利益を得ることができる患者を特定し、適切な前臨床開発の後、臨床試験に行くことを期待しています。 遺伝子を含むウイルスを放出する操作は15分以上かかることはないため、この手法が適切に検証されると、この手順を受けた患者が同じ日に帰宅できる可能性があります。
カリフォルニア大学バークレー校のジョン・フラナリー、リア・C・バーン、ライアン・R・クリムザック、メイケ・ヴィセル、ニューヨークのロチェスター大学のルー・イン、ウィリアム・H・メリガンも研究開発に参加しました。米国の両方のエンティティであるヨークと、現在フランスのパリにあるビジョン研究所にいるデニズ・ダルカラ。
出典：www.DiarioSalud.net
.jpg)
